Las personas con hemofilia del tipo A, que es la más frecuente, ahora disponen en la Argentina de un nuevo medicamento de la clase de los factores VIII recombinantes, indicado para prevenir y tratar los sangrados que ocurren debido a ésta enfermedad ante mínimos traumatismos o incluso en forma espontánea, lo cual indica un importante avance para los pacientes que la tratan a diario.

Esos sangrados, que suelen darse en articulaciones y diferentes órganos, limitan la movilidad y posibilidad de realizar actividad física, con la consecuente merma en la salud y calidad de vida de los personas que los padecen.

Lo cierto, es que la Administración Nacional de Alimentos, Medicamentos y Tecnología Médica (ANMAT) autorizó el uso en nuestro país del "factor de coagulación VIII recombinante pegilado" para pacientes con hemofilia A pediátricos y adultos. Consiste en un fármaco del laboratorio Takeda, que fue desarrollado a partir de la combinación de ADVATE (factor VIII recombinante) y una molécula de polietilenglicol.

Este proceso, que se denomina "pegilación", tiene la particularidad que mejora las propiedades de la molécula y, entre otros beneficios, prolonga su vida media, permitiendo a los pacientes reducir la cantidad de infusiones. Asimismo, les permite realizar más actividad física con un menor riesgo de sangrados.

Esta medicación demostró en estudios clínicos reducir la frecuencia de aplicación a 2 inyecciones por semana, un 33% menos en comparación con el factor VIII estándar, evidenciando también una elevada eficacia en la prevención y tratamiento de sangrados articulares o espontáneos.

Al participar como invitado extranjero del simposio médico virtual realizado en Buenos Aires, por la presentación del nuevo un factor VIII recombinante de vida media extendida, el Dr. Robert Klamroth, Jefe de Medicina del Centro de Hemofilia de la Clínica Vivantes de Friedrichshain (Alemania), expresó que "el nuevo factor ofrece mayor libertad para individualizar el tratamiento de reemplazo con mayor concentración y menos inyecciones, adaptando la terapia a la medida de cada paciente con una mejor protección".

 

Resultado positivo

"El beneficio es doble: por un lado, les dará a las personas con hemofilia la posibilidad de aplicarse la medicación menos veces a la semana y, al mismo tiempo, el nivel de protección será mayor. Esto no sólo genera beneficios ostensibles en lo inmediato, reduciendo la carga de la enfermedad, sino que a mediano y largo plazo la mejoría en la salud articular determinará una mejor calidad de vida", sostuvo el Dr. Alejandro Schamun (M.N. 97.280 y director Médico de dicho laboratorio).

La aprobación del factor VIII recombinante pegilado de vida media extendida se basó en resultados de distintos ensayos clínicos en fase 3, que demostraron que fue eficaz en la prevención de episodios hemorrágicos. En el grupo de pacientes tratados en profilaxis, es decir, en forma continua para prevenir sangrados, 4 de cada 10 (39,6%) no experimentaron ningún episodio hemorrágico durante el estudio, mientras que el 57,4% no padeció hemorragias articulares espontáneas, alcanzando el objetivo de cero sangrados articulares. Además, el 98% de los pacientes no necesitó ajustes posteriores de dosis por sangrados tras comenzar el tratamiento.

Cabe destacar, que en el último congreso de la Federación Mundial de la Hemofilia (FMH), se presentó la nueva definición de "Profilaxis en Hemofilia", que por primera vez incluye como requisito, para ser exitosa, que el paciente tenga la misma calidad de vida que una persona sin la enfermedad. Es un cambio radical en la definición de profilaxis, y la llegada de este primer concentrado de vida media extendida hace más alcanzable este objetivo.