Un nene sanjuanino de seis años que padece una enfermedad poco frecuente espera por un medicamento que podría salvar su vida, mientras su familia responsabiliza a un laboratorio por la demora en su entrega, pese a que el equipo médico que lo atiende en el Hospital Garrahan, la Justicia y la Anmat ya lo autorizaron.

Rafael sufre de "hipertensión pulmonar arterial" (HAP), una patología que afecta la circulación de la sangre entre el corazón y los pulmones, y ocasiona la falta de oxígeno en el cuerpo y el deterioro del corazón y otros órganos.

Su familia denuncia que el laboratorio Merck Sharp & Dohme (MSD), que debe suministrarle el medicamento previamente autorizado por las autoridades competetentes, "todavía no lo ha provisto ni ha comunicado un plazo de entrega".

"El plazo otorgado por la Justicia, que ordenó su urgente suministro, ya venció; la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) de Estados Unidos permitió la salida del medicamento para este caso y la Anmat "Administración Nacional de Medicamentos, Alimentos y Tecnología Médica) autorizó su importación", denunciaron los familiares, quienes iniciaron una campaña de recolección de firmas para darle fuerza y visibilidad a su reclamo (http://Change.org/SalvenARafael).

Los padres de Rafael sostienen que el laboratorio intentó "maniobras judiciales para no cumplir el fallo" y "todavía" no brindó una fecha de entrega para el medicamento que podría salvar la vida de su hijo.

"El equipo médico que trata a Rafael en el Garrahan convino que ante la escasa efectividad de los tratamientos alternativos que existen para mejorar la condición de Rafael en esta etapa de la enfermedad, era necesario intentar conseguir esta medicación -llamada Sotatercept-, pero el laboratorio MSD en la Argentina se negó", dijo Andrés Muñoz, padre del niño.

Por su parte, la compañía farmacéutica manifestó su "total colaboración con las autoridades en este asunto" e informó que "no" tiene "acceso al medicamento experimental al tratarse de una molécula en fase de investigación clínica no registrada ni aprobada en el país ni en ningún lugar en el mundo, cuya investigación la está llevando a cabo Merck & Co. Inc., con sede en los Estados Unidos", explicó a Télam.

En este sentido, detalló que la investigación está en la etapa de estudios clínicos en adultos y "a la fecha no hay estudios clínicos que permitan evaluar datos de seguridad y eficacia clínica en niños de la edad del paciente", dijo el laboratorio.

El Sotatercept se encuentra en la fase 3 de los ensayos clínicos, lo cual implica que aún no fue aprobado por la ANMAT ni por la FDA. Sin embargo, la ANMAT autorizó su aplicación para Rafael, y la FDA aprobó que el medicamento salga de Estados Unidos y llegue a Argentina.

La hipertensión pulmonar arterial es una de las más de 8.000 enfermedades catalogadas como "poco frecuentes", que dificultan alcanzar un diagnóstico certero, así como tratamientos y cobertura médica. Estas patologías raras afectan a una persona o menos cada 2.000, pero como hay más de 8.000 afecciones consideradas como tales, se calcula que seis de cada 100 personas nace con alguna de ellas y que, en el 72% de los casos, tienen un origen genético.

A nivel mundial, afectan a unos 300 millones de personas y en la Argentina se calcula que 3,6 millones de personas viven con alguna EPOF.