Científicos y científicas del Centro de Oncología Molecular y Traslacional de la Universidad Nacional de Quilmes (UNQ), en conjunto con médicos de los hospitales Garrahan y Austral, lograron resultados alentadores en el desarrollo de una nueva terapia para tratar el neuroblastoma de alto riesgo, uno de los cánceres pediátricos más agresivos y con peor pronóstico.

El estudio, cuyos resultados fueron publicados en la revista especializada Pediatric Blood and Cancer, se encuentra en fase II de ensayos clínicos y evalúa el uso del fármaco racotumomab como complemento de los tratamientos convencionales. La estrategia busca estimular el sistema inmunológico de los pacientes para que reconozca y ataque las células tumorales remanentes.

El neuroblastoma es el tumor maligno sólido más frecuente en la infancia. Suele diagnosticarse entre el primer mes de vida y los cinco años de edad, representa entre el 8 y el 10 por ciento de los tumores pediátricos y es responsable de alrededor del 15 por ciento de las muertes infantiles por cáncer. En Argentina, además, constituye el 41 por ciento de los tumores detectados en menores de tres meses.

La investigación estuvo enfocada en pacientes con neuroblastoma de alto riesgo, una variante particularmente agresiva que presenta mayores probabilidades de recaída y menores índices de supervivencia. Actualmente, estos casos son tratados con quimioterapia, radioterapia y trasplante de células madre, aunque muchas veces esas terapias no resultan suficientes para evitar el avance de la enfermedad.

La científica Valeria Segatori, integrante del Centro de Oncología Molecular y Traslacional de la UNQ y una de las investigadoras participantes del estudio, explicó que el objetivo fue determinar si la administración de racotumomab luego de los tratamientos tradicionales podía generar una respuesta inmunológica efectiva.

"Teníamos pacientes con la enfermedad muy avanzada y otros que no tanto, pero todos habían atravesado tratamientos muy agresivos. Queríamos ver si el sistema inmune, aun debilitado, podía reconocer las células tumorales y atacarlas tras recibir racotumomab", señaló.

Los resultados mostraron que aquellos pacientes que desarrollaron una respuesta basada en anticuerpos IgM presentaron una mayor sobrevida. Según detalló Segatori, el tratamiento estimula específicamente a estos anticuerpos para que identifiquen y combatan las células cancerosas, además de favorecer su reproducción mientras dura la terapia.

El medicamento actúa sobre el antígeno tumoral N-glicolil GM3, una molécula presente en la superficie de diversas células cancerosas. Racotumomab fue desarrollado originalmente en 2013 por investigadores del entonces Laboratorio de Oncología Molecular de la UNQ -actualmente convertido en Centro- junto con el Centro de Inmunología Molecular de Cuba.

En la actualidad, el fármaco ya se encuentra aprobado como terapia complementaria para pacientes con cáncer de pulmón de células no pequeñas. A partir de esos antecedentes, los investigadores decidieron evaluar su potencial aplicación en casos de neuroblastoma de alto riesgo.

Durante el ensayo, los pacientes recibieron inicialmente cinco dosis cada quince días. Si la enfermedad permanecía estable, continuaban con una aplicación mensual hasta completar quince dosis. En los casos donde el cáncer avanzaba, se recurría a tratamientos más intensivos.

Una alternativa accesible para América Latina

Uno de los aspectos más destacados del estudio es que podría ofrecer una opción terapéutica más accesible para países de ingresos medios y bajos.

En las naciones desarrolladas, el tratamiento estándar para el neuroblastoma de alto riesgo suele incluir inmunoterapia dirigida contra el antígeno GD2, una estrategia que logra reducir significativamente las recaídas. Sin embargo, su elevado costo y las dificultades de acceso hacen que sea una alternativa prácticamente inaccesible para gran parte de los pacientes de la región.

"De los 39 pacientes que participaron en este estudio, solo dos habían recibido previamente tratamiento anti-GD2. Las razones incluyen cuestiones económicas, demoras en el diagnóstico y dificultades para acceder a terapias de alta complejidad", explicó Segatori.

La investigadora destacó además que las tasas de respuesta al tratamiento en América Latina suelen ser inferiores a las registradas en Europa o Estados Unidos debido a las diferencias en el acceso a los recursos sanitarios.

En ese contexto, el trabajo desarrollado por la Universidad Nacional de Quilmes junto a hospitales de referencia aparece como una alternativa con potencial para mejorar la calidad y expectativa de vida de niños y niñas afectados por esta enfermedad.

El avance cobra especial relevancia en un escenario marcado por las dificultades que atraviesan el sistema científico, las universidades públicas y los hospitales. Aun así, los equipos de investigación continúan impulsando desarrollos propios que buscan ofrecer soluciones concretas a problemáticas de salud de alto impacto para la población argentina y latinoamericana.